中大建立資料庫並研發測試方法 為急性血癌復發兒童尋治療希望
【FindDoc 醫news】急性骨髓性白血病 (AML) 是一種罕見但極具侵略性的急性血癌，約佔兒童癌症個案的5%，本港每年會約有 10 宗新症。香港中文大學最近建立了一個結合基因、藥物和臨床數據的病人資料庫，並研發出一套測試方法，為本來欠缺治療選擇的 AML 復發兒童，提供「精準個人化治療」，可在 3 日內獲取病童對不同標靶藥物的敏感度，再結合基因分析，配對最有效的藥物以控制病情。相關結果已刊於美國癌症研究協會旗下醫學期刊《Blood Cancer Discovery》。
傳統 AML 治療方法為化療及骨髓移植，一般新症的存活率可達 70%；惟若病人復發，存活率只剩 4 成或以下。雖然美國食品及藥物管理局 (FDA) 已批准 8 種標靶藥用於治療成人 AML，但當中只有一種可應用於兒童患者，故兒童患者即使增加化療強度，亦未必可有效延長存活期。
中大卓越兒童健康研究所的研究人員於 5 年前開始，收集了 52 名患 AML 兒童、共 61 個骨髓樣本，再透過 45 種藥物篩選、基因組學及臨床數據分析，建立了一個資料庫，並在數據中發現，AML 病人會因應基因變異，出現與成年病人不同的藥物反應，並找到就對兒童血癌細胞而言，比傳統化療藥物有更佳反應的標靶藥物。
研究團體再建基於上述的資料庫，研發出能為 AML 病童提供精準個人化治療的測試方法，可於 3 日內完成藥物敏感度分析，結合基因測序，在短時間內為病童在治療選擇上帶來新希望。研究中，有 11 名病童進行了測試，有 5 名適合接受測試結果的建議標靶藥物療程，其中一名 14 歲病童 5 年內兩度復發，最後測試建議的治療方案，令他的存活期由 3 個月延至兩年半；另亦為一名 1 年半來三度復發的 14 個月女嬰，延長存活期多 1 年。
中大卓越兒童健康研究所所長、中大醫學院兒科學系系主任李民瞻教授期望，日後可將這種個人化治療，擴展至其他類型的血癌。